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THX Pharma (Theranexus), société biopharmaceutique spécialisée dans le traitement des maladies neurologiques rares et Biocodex, groupe pharmaceutique international indépendant, annoncent la signature d’un accord stratégique de licences visant à faire progresser le développement de deux candidats médicaments dans trois maladies rares à forts besoins médicaux non couverts : la maladie de Batten avec Batten-1, la maladie de Gaucher et la maladie de Niemann-Pick de type C avec TX01.

Ces maladies, d’origine génétique et fréquemment pédiatriques, entraînent des atteintes viscérales, hématologiques ou neurologiques sévères et évolutives, avec un impact majeur sur la qualité et l’espérance de vie des patients. Pour certaines d’entre elles, les options thérapeutiques restent aujourd’hui inexistantes ou très limitées, rendant chaque projet de développement porteur d’un enjeu scientifique, médical et humain considérable.

Dans ce contexte, Biocodex devient détenteur de deux licences :

 une licence mondiale exclusive pour le développement et la commercialisation de Batten-1, candidat médicament développé par THX Pharma dans la maladie de Batten juvénile (CLN3),

 une licence exclusive pour les États-Unis et le Canada pour le développement et l’exploitation commerciale de TX01, une nouvelle formulation d’une molécule déjà approuvée destinée au traitement des maladies de Gaucher et Niemann-Pick de type C.

Dans le cadre de cet accord, THX Pharma recevra un paiement global pouvant atteindre 173 M€, comprenant 12 M€ à la signature et jusqu’à 161 M€ de paiements au gré des étapes de développement et de commercialisation, ainsi que des redevances échelonnées à deux chiffres sur les ventes nettes. Dans le cadre de la collaboration, THX Pharma pilotera le développement clinique des programmes, avec le soutien financier et scientifique de Biocodex, qui assurera également les activités d’accès compassionnel, d’accès au marché et de commercialisation sur les territoires couverts par les licences.

Cet accord s’inscrit dans la continuité de l’engagement de Biocodex dans les maladies neurologiques rares. Il repose sur une expertise construite depuis plus de trente ans, via une approche qui associe rigueur scientifique, développement clinique de long terme et attention portée au parcours de vie des patients et de leurs proches, au-delà du seul médicament.

L’ambition partagée par Biocodex et THX Pharma est de faire progresser des solutions thérapeutiques là où les besoins restent majeurs, en s’appuyant sur la science, le partenariat et le dialogue avec l’ensemble des communautés, incluant les professionnels de santé et les associations de patients.

Mathieu Charvériat, Président et Directeur Général de THX Pharma, déclare « Cet accord stratégique avec Biocodex représente une avancée majeure et une forte création de valeur pour THX Pharma. Il valide la valeur scientifique et stratégique de nos actifs en nous associant à un laboratoire français de renom, doté d’une forte capacité de développement clinique, d’une expertise industrielle et réglementaire reconnue, d’une présence commerciale internationale solide dans le domaine des maladies rares neurologiques. De plus, cette union avec Biocodex permet de lancer un projet plus ambitieux, à la fois en Europe et aux États-Unis, optimisant ainsi nos chances de succès au bénéfice des patients. Ensemble, nous ferons émerger des solutions thérapeutiques innovantes dans trois maladies rares touchant des milliers de personnes dans le monde, les maladies de Batten, de Niemann-Pick de type C et de Gaucher. »

Nicolas Coudurier, Directeur général de Biocodex, ajoute : « En s’associant à THX Pharma, Biocodex s’inscrit pleinement dans sa stratégie d’innovation au service des maladies rares à forts besoins médicaux non couverts. Forts de l’expérience acquise avec Diacomit® dans le syndrome de Dravet, nous avons été convaincus par l’expertise scientifique de THX Pharma, et l’alignement avec nos valeurs d’Innovation au service de la Santé. Nous nous réjouissons également de poursuivre cet engagement aux côtés d’organisations de recherche engagées, comme la Beyond Batten Disease Foundation, dans l’intérêt des patients et de leurs familles. »