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La Commission européenne (CE) a délivré une autorisation de mise sur le marché à Enjaymo® (sutimlimab) pour le traitement de l’anémie hémolytique de l’adulte atteint de la maladie des agglutinines froides (MAF), une anémie hémolytique auto-immune chronique, rare et grave, qui amène le système immunitaire à s’attaquer par erreur aux globules rouges sains, provoquant leur dégradation ou hémolyse.

Dr Dietmar Berger, Ph. D., Chief Medical Officer, Responsable Monde, Développement, Sanofi : « Cette approbation illustre notre volonté de développer des médicaments qui sont les premiers et les meilleurs de leur classe pharmacothérapeutique et transforment la vie des patients. Jusqu’à aujourd’hui en Europe, les patients étaient contraints d’éviter l’exposition au froid, de recevoir des transfusions sanguines et de prendre des médicaments non indiqués pour le traitement de la MAF pour soulager leur maladie. L’approbation de la Commission européenne donne pour la première fois à ces patients l’accès à un médicament qui peut transformer significativement la prise en charge de cette maladie et leur existence quotidienne. »

Enjaymo est actuellement le seul médicament approuvé pour le traitement de la MAF. Il est le premier anticorps monoclonal humanisé de sa classe pharmacothérapeutique conçu pour cibler et inhiber spécifiquement la protéase à sérine spécifique de la voie classique du complément, le complexe C1s. Enjaymo 50mg/ml sera présenté en solution pour perfusion.

Dr Alexander Röth, Département d’hématologie et de transplantation de cellules souches, Hôpital universitaire, Université de Duisbourg et Essen, Allemagne : « Outre la longue errance diagnostique que connaissent les patients atteints de la MAF, l’impact de la fatigue sur leur qualité de vie est souvent invalidante et comparable à celui de maladies comme l’anémie liée au cancer et d’autres troubles auto-immunitaires. Les cliniciens disposent désormais d’une option thérapeutique essentielle pour leurs patients. »

Les essais cliniques CADENZA et CARDINAL

L’approbation de la CE repose sur les données de deux essais cliniques de phase III : CADENZA, un essai clinique en double aveugle, contrôlé par placebo, mené chez des adultes atteints de la maladie des agglutinines froides sans antécédent récent de transfusion sanguine (au cours des six derniers mois), et l’essai CARDINAL, une étude pivot à groupe de traitement unique, en ouvert, d’une durée de 26 semaines, menée chez des patients atteints de la MAF ayant bénéficié récemment d’une transfusion sanguine.

Dans la Partie A de l’essai CADENZA, les patients éligibles ont été randomisés selon un rapport 1/1 pour recevoir soit une dose fixe d’Enjaymo calculée en fonction de leur poids (6,5,g ou 7,5 g), soit un placebo, par perfusion intraveineuse, le Jour 0, le Jour 7, puis une semaine sur deux pendant une durée maximale de 26 semaines. La Partie B en ouvert de l’essai a évalué la sécurité à long terme d’Enjaymo, ainsi que la durée de la réponse au médicament, chez des patients porteurs d’une MAF. Le critère composite primaire et l’ensemble des critères d’évaluation secondaires de la Partie A de l’étude CADENZA ont été atteints et Enjaymo a permis d’obtenir une inhibition de l’hémolyse, une augmentation des taux d’hémoglobine et une amélioration cliniquement significative des scores de fatigue mesurés au moyen de l’échelle FACIT (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy, évaluation de l’impact du traitement des maladies chroniques). Enjaymo a présenté un profil de sécurité acceptable et a été généralement bien toléré. Quatre-vingt-seize pour cent (96 %) des patients du groupe Enjaymo et 100 % des patients du groupe placebo ont présenté au moins un événement indésirable lié au traitement. Les événements indésirables suivant ont été rapportés plus fréquemment par les patients traités par Enjaymo, comparativement à ceux traités par placebo : maux de tête (22,7 % contre 10,0 %), hypertension artérielle (22,7 % contre 0 %), rhinite (18,2 % contre 0 %), syndrome de Raynaud (18,2 % contre 0 %) et acrocyanose (13,6 % contre 0 %).

Dans la Partie A de l’essai CARDINAL, les patients ont reçu une dose fixe d’Enjaymo calculée en fonction de leur poids (6,5,g ou 7,5 g), par perfusion intraveineuse, le Jour 0, le Jour 7, puis une semaine sur deux pendant une durée maximale de 26 semaines. La Partie B de l’étude a évalué la sécurité à long terme d’Enjaymo et la durée de la réponse au traitement pendant un suivi de plus de deux ans, chez des patients atteints de la MAF. Dans la Partie A de l’étude CARDINAL, l’efficacité d’Enjaymo a été évaluée sur la base du critère composite primaire (Hb¡Ý12 g/dl ou une augmentation d’au moins 2 g/dl ; aucune transfusion sanguine ou prise de médicaments interdits entre le semaine 5 et la semaine 26) et de différents critères secondaires, dont l’amélioration des taux d’hémoglobine, la normalisation des taux de bilirubine et le score de fatigue mesuré sur l’échelle FACIT-Fatigue. Les réactions indésirables observées chez 10 % ou plus des patients ont été les suivantes : infections des voies respiratoires, infections virales, diarrhée, dyspepsie, toux, arthralgie, arthrite et œdème périphérique. Des réactions indésirables graves ont été rapportées chez 13 % (3/24) des patients traités par Enjaymo. Ces réactions indésirables ont été les suivantes : sepsis à streptocoques et infection d’une plaie par staphylocoque (n=1), arthralgie (n=1) et infection des voies respiratoires (n=1).

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