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Un avis favorable dans l’objectif d’obtenir le statut Investigational New Drug (IND) pour démarrer les études cliniques avec BBDF-101 avec une exposition longue (24 mois) jusqu’à l’enregistrement.

Cet avis favorable engageant a été fourni par écrit par la FDA dans le cadre d’une réunion de type C (type C meeting), validant ainsi les propositions faîtes par Theranexus pour la suite du développement préclinique de BBDF-101 déjà initié par la Société.

« Nous remercions la FDA pour l’intérêt et la qualité des interactions régulières concernant le développement du candidat médicament BBDF-101 dans la maladie de Batten. Nous nous réjouissons de ce nouvel échange positif avec la FDA. Le résultat est la poursuite d’un plan de développement préclinique optimisé pour lancer les études cliniques chez des patients atteints de la maladie de Batten dès 2021. » explique Franck Mouthon, Président Directeur Général de Theranexus.

« Nous sommes très heureux que la FDA ait récemment donné son accord sur le plan de développement préclinique du BBDF-101, car cela ouvre la voie au démarrage des essais cliniques qui, nous l’espérons tous, apporteront une réponse thérapeutique aux enfants et aux jeunes adultes atteints de cette terrible maladie », explique Craig Benson, président du conseil d’administration du BBDF

Fin 2019, Theranexus et la Fondation BBDF ont signé un accord octroyant à Theranexus une licence exclusive et mondiale pour le développement et l’exploitation commerciale du candidat médicament BBDF-101 dans la forme juvénile de la maladie de Batten. La maladie de Batten appartient au groupe des céroïdes-lipofuscinoses neuronales (CLN). BBDF a financé les travaux de recherche visant à identifier et à valider BBDF-101, une combinaison propriétaire s’appuyant sur un effet synergistique entre deux principes actifs tout comme les candidats-médicaments de Theranexus déjà en cours de développement clinique.

Depuis Theranexus et BBDF ont obtenu les désignations de médicament orphelin pour BBDF101 aux Etats-Unis et en Europe, ainsi que le statut de « Rare Pediatric Drug » aux Etats-Unis.

http://www.theranexus.com/