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Après 9 semaines de traitement à la dose maximale de 600 mg/j de Batten-1, les premiers résultats de l’étude de phase 1/2 portant sur six patients atteints de la forme juvénile de la maladie de Batten CLN3, âgés de 17 ans et plus, ont montré un bon profil de tolérance et de sécurité d’utilisation, ainsi qu’un profil de pharmacocinétique conforme aux attentes.
Craig Benson, Président de la Fondation Beyond Batten Disease, explique : « Nous sommes très heureux que Batten-1 ait pu démontrer un bon profil de tolérance et de sécurité d’utilisation pour nos patients souffrant de la maladie de Batten. Ces résultats sont très encourageants et porteurs d’un immense espoir pour toutes les familles qui font face à cette maladie neurodégénérative pour laquelle il n’existe aucun traitement aujourd’hui ».
Pour conclure, Marie Sebille, Directrice médicale chez Theranexus, ajoute : « Nous venons de franchir une étape importante avec ces résultats de phase 1/2 chez des patients CLN3, nous permettant de préparer le protocole de l’étude de Phase 3 pour lancer notre essai clinique pivot dans une population pédiatrique courant 2023 ».
Pour rappel, dans le cadre du 6ème Annual Neuroscience Innovation Forum de Sachs Associates, qui se déroulera le 8 janvier 2023 à San Francisco, Theranexus présentera les dernières avancées du programme Batten-1 et participera également à une table ronde sur le thème « Rare and orphan diseases new modalities panel ». De plus, la société sera aussi présente au Biotech Showcase et participera, en parallèle, à la 41ème Conférence annuelle J.P. Morgan Healthcare Conference réunissant tous les acteurs clés de la santé.
Batten-1 est une nouvelle spécialité pharmaceutique propriétaire et exclusive dont le principe actif est le miglustat. Le mécanisme d’action de cet actif permet de bloquer l’accumulation des glycosphingolipides et la neuro-inflammation. Pour les patients âgés de plus de 17 ans dans l’étude de Phase 1/2, le produit est administré sous forme solide. Dans l’étude de Phase 3, il sera administré sous une forme liquide, plus adaptée à une population pédiatrique.
Design de l’étude Phase 1/2 : il s’agit d’une étude en ouvert chez 6 patients de plus de 17 ans atteints de maladie de Batten CLN3, traités par miglustat jusqu’à 600 mg/jour pour une durée de 2 ans. Le critère principal d’évaluation est la tolérance et la sécurité d’utilisation, évaluées par le recueil des effets indésirables, les tests biologiques et l’ECG, ainsi que la pharmacocinétique du miglustat. Les critères secondaires incluent des paramètres d’efficacité : la Unified Batten Disease Rating Scale, l’acuité visuelle, l’imagerie par résonance magnétique cérébrale et la tomographie par cohérence optique. L’administration en escalade de dose à un maximum de 600 mg/j de Batten-1 a été bien tolérée, sans effet indésirable grave ou ayant entraîné l’arrêt du traitement. Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés sont d’ordre gastro-intestinal, réversibles et le plus souvent d’intensité légère à modérée, démontrant ainsi le bon profil de tolérance de Batten-1 dans cette population. Batten-1 continuera d’être évalué chez ces patients traités sur une durée de 24 mois au total. Des informations complémentaires sont disponibles sur https://clinicaltrials.gov/ct2/show....
La forme juvénile de la maladie de Batten ou maladie de Spielmeyer-Vogt, ou encore maladie CLN3, est une maladie génétique du système nerveux, rare et mortelle, pour laquelle il n’existe aucun traitement. Elle appartient au groupe des céroïdes-lipofuscinoses neuronales (CLN). Plus de 400 mutations dans 13 gènes ont pu être associées aux variantes de CLN, qui diffèrent essentiellement les unes des autres par l’âge d’apparition des premiers symptômes. Le premier symptôme de la forme juvénile, une perte progressive de la vision, apparaît entre les âges de 4 et 6 ans. Il est suivi par des changements de personnalité, des troubles comportementaux et des difficultés d’apprentissage. Des convulsions apparaissent dans les 2 à 4 ans suivant le début de la maladie. Progressivement, les patients déclinent physiquement et mentalement. À terme, ils se déplacent en fauteuil roulant voire restent alités avant de mourir prématurément. Des troubles psychiatriques ou psychotiques peuvent survenir à tout moment.
Cette maladie est toujours mortelle, généralement vers la fin de l’adolescence ou à l’entrée dans l’âge adulte. Aux Etats-Unis et en Europe, la prévalence de la maladie de Batten est la plus importante parmi les CLN, celles-ci affectant près de 3 000 patients sur ces territoires. D’un point de vue physiopathologique, les interactions entre neurones et cellules gliales jouent un rôle clé dans l’apparition et la progression de toutes les CLN.
