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Theranexus, société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies neurologiques et pionnière dans le développement de candidats médicaments agissant sur l’interaction entre neurones et cellules gliales et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF), annoncent aujourd’hui avoir finalisé le recrutement du dernier patient de l’essai clinique de phase I/II évaluant la tolérance, la pharmacocinétique du candidat médicament Batten-1 dans la forme juvénile de la maladie de Batten (ou CLN3).
Au total, six patients, atteints de la forme juvénile de la maladie de Batten, âgés de 17 ans et plus, ont été inclus dans cet essai clinique de phase I/II. Le candidat médicament Batten-1, dont le principe actif est le miglustat, leur est administré avec un protocole d’escalade de doses. Les données précoces de tolérance et de pharmacocinétique du miglustat obtenues après les 9 premières semaines de traitement dans cette population serviront pour initier la phase III, et les patients de la phase I/II sont traités et évalués sur une durée de 24 mois au total.
Franck Mouthon, Président de Theranexus, déclare : « L’achèvement du recrutement de notre étude de phase I/II est une étape importante dans le développement de Batten-1, un candidat-médicament qui vise à ralentir très fortement la progression de la forme juvénile de la maladie de Batten pour laquelle il n’existe aujourd’hui aucun traitement. Notre objectif, pour la suite du développement, est de lancer une étude pivot internationale de phase II/III en 2023. »
Craig Benson, Président de la Fondation Beyond Batten Disease, ajoute : « En tant que parents et représentants de patients atteints par la forme juvénile de la maladie de Batten et de leurs familles, nous nous réjouissons de l’inclusion du dernier patient dans l’étude de phase I/II. Ce nouveau traitement Batten-1 constitue un immense espoir pour nos enfants atteints de cette maladie. »
L’étude de phase I/II est conduite par les centres de référence de la maladie de Batten aux États-Unis, avec pour investigateur principal, le Dr Gary Clark, Directeur du centre de neurologie pédiatrique du Texas Children’s Hospital à Houston.
Batten-1 est une nouvelle spécialité pharmaceutique propriétaire et exclusive dont le principe actif est le miglustat. Le mécanisme d’action de cet actif permet de bloquer l’accumulation des glycosphingolipides et la neuro-inflammation, pour prévenir la mort des cellules du cerveau. Dans l’étude de Phase I/II, Batten-1 est administré sous une forme solide pour les patients âgés de plus de 17 ans, dans la Phase III, il sera formulé sous une forme liquide plus adaptée aux enfants.
La forme juvénile de la maladie de Batten ou maladie de Spielmeyer-Vogt, ou encore maladie CLN3, est une maladie génétique du système nerveux, rare et mortelle, pour laquelle il n’existe aucun traitement. Elle appartient au groupe des céroïdes-lipofuscinoses neuronales (CLN). Plus de 400 mutations dans 13 gènes ont pu être associées aux variantes de CLN, qui diffèrent essentiellement les unes des autres par l’âge d’apparition des premiers symptômes. Le premier symptôme de la forme juvénile, une perte progressive de la vision, apparaît entre les âges de 4 et 6 ans. Il est suivi par des changements de personnalité, des troubles comportementaux et des difficultés d’apprentissage. Des convulsions apparaissent dans les 2 à 4 ans suivant la survenance de la maladie. Progressivement, les patients déclinent physiquement et mentalement. À terme, ils se déplacent en fauteuil roulant voire restent alités avant de mourir prématurément. Des troubles psychiatriques ou psychotiques peuvent survenir à tout moment.
Cette maladie est toujours mortelle, généralement vers la fin de l’adolescence ou à l’entrée dans l’âge adulte. Aux Etats-Unis et en Europe, la prévalence de la maladie de Batten est la plus importante parmi les CLN, celles-ci affectant près de 3 000 patients sur ces territoires. D’un point de vue physiopathologique, les interactions entre neurones et cellules gliales jouent un rôle clé dans l’apparition et la progression de toutes les CLN.
