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TxCell SA, société de biotechnologies qui développe des immunothérapies cellulaires T personnalisées innovantes, utilisant des cellules T régulatrices spécifiques d’antigène (Ag-Tregs) pour le traitement de maladies inflammatoires et auto-immunes chroniques, annonce aujourd’hui que l’Office of Orphan Products Development de la FDA (agence américaine du médicament) a désigné Col-Treg, le produit candidat de TxCell, comme médicament orphelin. Col-Treg est une immunothérapie cellulaire T constituée de cellules T régulatrices spécifiques du collagène II, pour le traitement de l’uvéite non-infectieuse chronique. Ceci fait suite à la désignation de médicament orphelin déjà obtenue en Europe.

L’uvéite auto-immune est une pathologie inflammatoire grave de l’œil qui entraîne souvent des dommages visuels permanents. L’uvéite est l’une des principales causes de cécité dans le monde développé. Aucun traitement n’est actuellement approuvé pour les patients qui deviennent réfractaires aux produits corticostéroïdes.

« Cette désignation de médicament orphelin aux Etats-Unis et en Europe, est une nouvelle étape importante pour le développement de Col-Treg, une nouvelle approche thérapeutique prometteuse pour le traitement de l’uvéite auto-immune, issue de notre plateforme ASTrIA. Ce statut va nous permettre d’accélérer le développement de Col-Treg, pour le bénéfice final des patients qui souffrent de l’uvéite auto-immune, cette maladie très invalidante de l’œil. TxCell projette de démarrer une première étude clinique avec Col-Treg en 2016, avec de premiers résultats attendus pour fin 2017, » commente Stéphane Boissel, Directeur général de TxCell.

La désignation de médicament orphelin par la FDA octroie un statut spécial aux médicaments et aux produits biologiques destinés à traiter, diagnostiquer ou prévenir des maladies rares, qui sont définies comme touchant moins de 200 000 personnes aux Etats-Unis. Cette désignation offre notamment une exclusivité commerciale de 7 ans, ainsi que d’autres mesures incitatives, dont des subventions et des crédits d’impôt. Ceci s’ajoute aux bénéfices apportés par la désignation de médicament orphelin en Europe, qui incluent notamment une exclusivité commerciale de 10 ans suite à la mise sur le marché du produit, ainsi qu’une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations ou réductions de frais règlementaires pendant le développement du produit.

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