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Theranexus, société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies neurologiques rares et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF), présentent les résultats intermédiaires très encourageants d’efficacité et de tolérance après 12 mois de traitement dans l’étude de phase 1/2 de Batten-1 dans la maladie de Batten (CLN3), lors du Congrès International « NCL2023 » sur les Lipofuscinoses Céroïdes Neuronales qui a lieu à Hambourg (Allemagne) du 26 au 30 septembre 2023.

Pour le Professeur Gary Clark, investigateur principal de l’étude et Directeur du centre de neurologie pédiatrique du Texas Children’s Hospital à Houston « Les résultats de la phase 1/2 de Batten-1 sont très prometteurs, car nous observons une diminution des neurofilaments et des glycosphingolipides, sans progression notable des symptômes moteurs après 12 mois de traitement sur nos 6 patients, âgés de 17 ans et plus. Cela est inédit dans l’indication, et Batten-1 représente ainsi un grand espoir pour les enfants atteints de cette maladie et pour leurs familles ». Le Professeur Gary Clark exposera les résultats intermédiaires d’efficacité et de tolérance à 12 mois, lors d’une session intitulée « Translational Research Clinical », le vendredi 29 septembre à 12h25 (CEST).

Les résultats à 12 mois de traitement viennent renforcer ceux obtenus à 6 mois annoncés mi-juin 2023. Ils montrent une diminution moyenne, dans le sérum des patients, de 32% après 12 mois de traitement (pour rappel, 17% après un traitement de 6 mois) des chaînes légères de neurofilaments (NfL), biomarqueur reconnu de la dégénérescence neuronale. Une diminution de 64% de ce biomarqueur est également observée dans le liquide céphalo-rachidien. Il a été aussi constaté, après douze mois de traitement, une réduction des glycosphingolipides impliqués dans la pathologie (-45% sur Gb3) et dont l’accumulation est toxique dans les neurones, de manière cohérente avec les données précliniques. Sur le plan clinique, l’aggravation des symptômes moteurs après 12 mois, évaluée par la sous-échelle d’évaluation physique de l’UBDRS modifiée, a été nettement moins importante que ce qui est attendu dans cette maladie naturellement progressive.

Pour Mathieu Charvériat, Directeur général de Theranexus : « Nous sommes très heureux de ces résultats à 12 mois qui confortent et complètent les premiers résultats à 6 mois. La réduction des taux de biomarqueurs confirment l’effet de Batten-1 sur la mort neuronale, et l’évolution clinique ne s’est pas aggravée. Ces résultats cohérents représentent une validation importante du mécanisme d’action, et témoignent d’un fort potentiel thérapeutique de Batten-1 dans la maladie de Batten (CLN3) ».

Pour rappel, l’étude de phase 1/2, menée par Theranexus et la Fondation BBDF, pour évaluer leur candidat médicament Batten-1 inclus six patients atteints de la maladie de Batten (CLN3) âgés de 17 ans et plus. Ces derniers suivent le traitement sur une durée de 24 mois.

La présentation des résultats d’efficacité et de tolérance à 12 mois sera mise en ligne le 29 septembre après bourse.

https://www.theranexus.com/

https://www.beyondbatten.org/