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Actualité des entreprises

Theranexus et BBDF obtiennent l’accord de la FDA

Publication: Mai 2023

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Accord de la FDA sur les critères d’efficacité de l’étude de phase 3 de Batten-1 dans la maladie de Batten CLN3. Le critère principal de la phase 3 sera l’acuité visuelle avec, en critères secondaires, l’évaluation des fonctions cognitives et motrices...
 

Theranexus, société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies neurologiques rares, et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF), annoncent aujourd’hui avoir obtenu l’accord de la Food and Drug Administration (FDA) sur le design et les critères d’évaluation principal et secondaires de l’étude pivot de phase 3 de Batten-1 dans la maladie de Batten, dans le cadre d’une réunion avec la Division Rare Diseases and Medical Genetics (DRDMG) qui s’est tenue mi-avril.

« Nous sommes très heureux des échanges constructifs que nous avons menés avec la FDA sur la définition des critères d’évaluation de Batten-1 et le design de notre étude pivot de phase 3. Ses recommandations nous sont précieuses et permettent de préparer au mieux le lancement de cette étude » précise Marie Sébille, directrice médicale de Theranexus.

« Nous remercions la FDA de son soutien, capital pour le développement de notre candidat médicament Batten-1, seul actif en développement clinique dans la maladie de Batten (CLN3). Notre étude pivot de phase 3 permettra l’enregistrement de Batten-1 mais offrira également, grâce à une cohorte parallèle de patients en ouvert, un newsflow riche tout au long de cette phase 3. Plus largement, nous sommes convaincus de pouvoir apporter une solution thérapeutique aux patients souffrant de la maladie de Batten » ajoute Mathieu Charvériat, directeur général de Theranexus.

Theranexus et la Fondation BBDF ont défini avec la DRDMG de la FDA les éléments suivants du protocole de l’étude multicentrique de Phase 3 pour l’évaluation de Batten-1, chez des patients atteints de la forme juvénile de la maladie de Batten (CLN3) :

- L’étude sera randomisée en double-aveugle, et évaluera en 2 groupes parallèles versus placebo l’efficacité de Batten-1, dosé à 15 mg/kg et jusqu’à 600 mg/jour, sur une période de 2 ans de traitement,

- La population cible sera une population pédiatrique composée d’environ 60 patients âgés de 4 à 16 ans, dont la randomisation sera stratifiée en 3 groupes d’âge, de 4 à 8 ans, de 9 à 12 et de 13 à 16 ans, afin de permettre une représentation adaptée de tous les groupes d’âge étudiés,

- Le critère principal d’évaluation sera l’acuité visuelle, évaluée soit par une échelle quantitative de mesure en LogMar, soit par une échelle qualitative chez les patients les plus atteints, non évaluables quantitativement,

- Les critères secondaires regrouperont notamment l’évaluation des fonctions cognitives, mesurées par l’Indice de Compréhension Verbale des échelles de Wechsler adaptées à l’âge, des fonctions motrices mesurées par une sélection d’items moteurs de la Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS), des fonctions visuelles, mesurées en tomographie de cohérence optique,

- Une évaluation de l’aptitude fonctionnelle aux activités de la vie courante, ainsi qu’une mesure de la Qualité de Vie seront également prévues.

Une cohorte supplémentaire de 9 patients traités en ouvert, représentative des différents âges de la population cible, sera recrutée en parallèle. Elle permettra d’enrichir le plan d’analyse statistique du critère principal et des critères secondaires en fin d’étude, notamment en comparaison avec les données d’histoire naturelle, et de générer des résultats intermédiaires tous les 6 mois, comprenant des dosages de biomarqueurs (notamment les glycosphingolipides dont l’accumulation toxique est à l’origine de la mort neuronale) et des données d’efficacité sur les mêmes critères que la cohorte principale de 60 patients.

Le recrutement des patients devrait démarrer d’ici la fin de l’année 2023. L’étude sera menée en parallèle dans plusieurs centres aux États-Unis et en Europe. Sous réserve de résultats positifs, la FDA confirme qu’une seule étude de phase 3 comme définie ci-dessus, permettrait d’enregistrer le candidat Batten-1 dans la maladie de Batten. L’objectif de la Société est de s’appuyer sur les résultats de cette étude pour enregistrer le produit à la fois aux Etats-Unis et en Europe.

Pour rappel, l’étude de phase 3 fait suite à l’étude de phase 1/2 qui avait montré, sur des premiers résultats, un bon profil de tolérance, et de sécurité d’utilisation du miglustat dans une population de patients CLN3 de plus de 17 ans, ainsi qu’un profil de pharmacocinétique conforme aux attentes (cf. communiqué du 5 janvier 2023).

Pour conclure, Craig Benson, Président de la Fondation Beyond Batten Disease, explique : « Nous sommes extrêmement heureux d’avoir pu avoir une réunion constructive et productive avec la FDA qui nous permettra d’initier prochainement l’essai clinique de phase 3 de Batten-1. Les patients et leurs familles attendent avec impatience l’ouverture du recrutement de cette étude, dans cette maladie pour laquelle il n’existe aujourd’hui aucun traitement. Cet essai représente un immense espoir pour eux ».

https://www.theranexus.com/

https://www.beyondbatten.org/

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