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Theranexus, société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies neurologiques et pionnière dans le développement de candidats médicaments agissant sur l’interaction entre neurones et cellules gliales et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF), annoncent aujourd’hui la présentation des recherches, soutenues par la Fondation BBDF, du Docteur Emyr Lloyd-Evans de la School of Biosciences de l’Université de Cardiff, lors de la 7ème édition de la Translational Research Conference for The Management of NCLS, qui se tiendra les 3 et 4 novembre 2022 à Chicago, États-Unis.

La présentation, intitulée « How glycosphingolipid accumulation impacts the pathophysiology of NCLs : development of substrate reduction therapy with Batten-1 for treating CLN3 disease and other NCLs », reviendra sur les nouvelles données précliniques, générées sur des modèles pertinents de la maladie et démontrant l’efficacité de Batten-1, en lien avec, à la fois, une meilleure compréhension de la biologie de la maladie de Batten et le mécanisme d’action de l’actif constituant Batten-1, le miglustat. Les travaux ont été réalisés au sein de l’équipe du Dr Emyr Lloyd-Evans, expert de la physiopathologie des indications lysosomales de type CLN, et du mécanisme d’action du miglustat dans ces indications.

La 7ème édition de la Translational Research Conference for The Management of NCLS rassemble les meilleures équipes précliniques mondiales dans le domaine des maladies CLN dont fait partie la maladie de Batten (CLN3), en lien avec les associations de patients, les cliniciens et experts du domaine, ainsi que les industriels impliqués dans les développements cliniques dans ce groupe d’indications.

Docteur Emyr Lloyd-Evans de la School of Biosciences de l’Université de Cardiff, explique : « La maladie de Batten est causée par une mutation du gène CLN3 ; nos travaux récents, ainsi que ceux d’autres équipes de renommée internationale, indiquent que cette mutation a pour effet une accumulation de molécules complexes appelées glycosphingolipides et responsables de la mort des neurones. Je suis heureux de présenter nos résultats, démontrant comment le miglustat est capable de réduire cette accumulation de produits toxiques dans la cellule, l’objectif étant d’arrêter la dégradation des patients. »

Mathieu Charvériat, Co-Fondateur, Directeur général délégué et Directeur scientifique de Theranexus, déclare : « Cette nouvelle communication est une opportunité pour Theranexus de renforcer nos liens avec les experts mondiaux de ces pathologies et d’exposer les avancées de notre candidat médicament Batten-1. A ce sujet, les données de tolérance et pharmacocinétique de Batten-1 que nous collectons actuellement devraient nous permettre d’initier le démarrage de la phase 3 courant 2023. Notre ambition thérapeutique avec ce premier traitement dans la maladie Batten, est d’en infléchir le décours ».

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