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Actualité des entreprises

Poxel obtient la désignation de médicament orphelin (ODD) de la part de FDA

Publication: 19 mai

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la désignation de médicament orphelin (ODD) pour le PXL065 et le PXL770 dans l’adrénoleucodystrophie liée au chromosome X...
 

POXEL SA, société biopharmaceutique au stade clinique développant des traitements innovants pour les maladies chroniques graves à physiopathologie métabolique, dont la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et les maladies métaboliques rares, annonce aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation, ODD) au PXL065 et au PXL770 pour le traitement des patients atteints d’adrénomyéloneuropathie (AMN), la forme la plus courante d’adrénoleucodystrophie liée au chromosome X (ALD). Le PXL065 est un nouveau stéréoisomère R de la pioglitazone stabilisé par substitution au deutérium. Le PXL770 est un nouvel activateur direct de la protéine kinase activée par l’adénosine monophosphate (AMPK), premier de sa classe. Une étude clinique de phase IIa de preuve de concept (POC) sera lancée dès que possible pour chacun de ces deux candidats médicaments, sous réserve de l’obtention de financements additionnels.

Le Directeur Général de Poxel, Thomas Kuhn, a déclaré : « L’obtention de la désignation de médicament orphelin de la part de la FDA est une étape réglementaire supplémentaire pour le développement du PXL065 et du PXL770 dans l’adrénoleucodystrophie liée au chromosome X, une indication qui ne dispose actuellement d’aucun traitement approuvé. Ce statut pourrait faire bénéficier le PXL065 et le PXL770 d’une exclusivité commerciale potentielle de sept ans après l’approbation de la FDA et, avec l’obtention récente du statut Fast Track, nous conforte dans notre volonté de poursuivre la réorientation stratégique vers les maladies rares initiée l’année dernière. Nous restons enthousiastes à l’idée de développer des traitements dans l’ALD, un domaine où les besoins médicaux non satisfaits sont très élevés. Nous préparons activement le lancement, dès que possible, de nos études cliniques de phase IIa. Pour cela, nous continuons d’étudier diverses options de financement, en donnant la priorité aux sources non dilutives, afin d’étendre notre horizon de financement ».

Désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation - ODD)

L’ODD est accordé par la FDA à de nouveaux traitements de maladies ou d’affections qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Le statut de médicament orphelin peut faire bénéficier une société d’une exclusivité commerciale potentielle de sept ans après l’approbation de la FDA, ainsi que de réductions sur certaines redevances relatives à la soumission de dossier, et de crédits d’impôt pour les dépenses liées aux essais cliniques qualifiés menés après l’obtention de la désignation orpheline.

https://www.poxelpharma.com/

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