Industrie Mag - Le journal de l'industrie.
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A l’occasion de la Journée Mondiale des Maladies Rares 2022, Theranexus, société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies neurologiques et pionnière dans le développement de candidats médicaments agissant sur l’interaction entre neurones et cellules gliales, revient sur ses derniers développements scientifiques avec de nouvelles avancées sur sa plateforme de criblage d’actifs, NeuroLead, dans les maladies rares neurologiques avec ses partenaires, le Collège de France et le Commissariat à l’Energie Atomique et aux Energies Alternatives (CEA), et de nouvelles publications académiques.
Theranexus, société essaimée du CEA, qui coordonne le programme NeuroLead, en collaboration avec le Collège de France et le CEA, vient de finaliser la 1ère étape scientifique de la plateforme, reposant sur la mise en place et la validation de modèles d’interactions entre neurones et astrocytes et l’étude de leurs fonctions. Ces modèles serviront de bases à l’identification et la caractérisation de nouveaux candidats médicaments dans les indications orphelines neurologiques. Avec le franchissement de cette nouvelle étape, Theranexus a reçu de Bpifrance, via le Programme Investissement d’Avenir (PIA), le versement de 1,7 M€ en février 2021. A ceci, s’ajoute un financement de 800 K€ sous la forme d’un « Prêt Innovation R&D » de Bpifrance pour accélérer le développement de cette plateforme.
Pour rappel, en 2019, Theranexus et ses partenaires ont obtenu un financement total de 6,2 M€ dans le cadre du PIA. Sur les 4 M€ octroyés à Theranexus, la Société a perçu un total de 2,7 M€ à date.
« Nous sommes très heureux d’avoir franchi avec succès cette première étape scientifique qui va nous permettre d’avancer sur l’identification et le développement de nouveaux candidats médicaments dans les maladies rares du système nerveux, pour développer, dans cette aire, notre portefeuille au-delà de notre actif BBDF101 dans la maladie de Batten. Nous nous réjouissons des nouvelles perspectives qui s’offrent à nous au travers de la plateforme NeuroLead » explique Mathieu Charvériat, Directeur général délégué et Directeur scientifique de Theranexus.
« Nous disposons, dorénavant, dans le cadre de la plateforme NeuroLead, de nouveaux modèles précliniques permettant de mieux cibler les interactions entre neurones et astrocytes, dans un contexte physiologique et nous travaillons maintenant sur les modèles de maladies rares » poursuit le Dr Nathalie Rouach du Centre de Recherche Interdisciplinaire en biologie, Collège de France.
« Nous travaillons sur des co-cultures de cellules souches humaines pluripotentes induites, différentiées en neurones et astrocytes, ce qui constitue un tissu humain idéal pour identifier de nouveaux médicaments dans les maladies orphelines neurologiques » conclut le Dr Anselme Perrier de l’Institut de biologie François Jacob, Molecular Imaging Reserch Center (MIRCen), CEA.
En Janvier 2022, Theranexus, le Collège de France et le CEA ont publié un état des connaissances sur les interactions entre astrocytes et neurones dans les indications orphelines et leur modélisation à l’aide des cellules souches, dans la revue International Journal of Molecular Sciences, sous le titre « Modeling and Targeting Neuroglial Interactions with Human Pluripotent Stem Cell Models ».
En décembre 2021, Theranexus a publié un autre article intitulé « Automated Assays to Identify Modulators of Transcription Factor EB Translocation and Autophagy » dans le journal ASSAY and Drug Development Technologies, qui présente ses travaux sur l’identification de nouvelles molécules dans le traitement des maladies lysosomales, un groupe de 50 pathologies orphelines, qui touchent plus de 3 000 adultes et enfants en France.
Theranexus vient de présenter également ses nouveaux travaux en neuro-imagerie, et a montré, pour la première fois, l’application de l’imagerie ultrasonore fonctionnelle à la caractérisation de modèles pathologiques, ouvrant la voie à l’utilisation de tels modèles dans le cadre des maladies orphelines. L’article intitulé « Impaired local and long-range brain connectivity and visual response in a genetic rat model of hyperactivity revealed by functional ultrasound » a été publié dans Frontiers in Neuroscience en février 2022.
Démarrage de l’essai clinique de phase I/II dans la maladie de Batten, une maladie génétique et dégénérative rare
Enfin, Theranexus et la Fondation BBDF ont initié, début février 2022, le recrutement de l’essai clinique de phase I/II évaluant BBDF-101 dans la maladie de Batten, une maladie génétique du système nerveux, rare et mortelle pour laquelle il n’existe aujourd’hui aucun traitement. Les premiers résultats de cette phase de titration seront disponibles au début du second semestre 2022 et Theranexus ambitionne, après consultation de la FDA, de démarrer une étude de phase III pivotale fin 2022.
