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Actualité des entreprises

Variant obtient le statut de médicament orphelin en Europe

Publication: 25 novembre

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VAR002 est protégé par une demande de brevet international qui revendique ce produit innovant de thérapie génique dans ses applications thérapeutiques jusqu’en 2040, principalement pour les dystrophies rétiniennes héréditaires dominantes autosomiques associées à des mutations dans le facteur de transcription CRX...
 

Variant, une société dédiée au développement de traitements innovants pour les maladies héréditaires oculaires, annonce la décision de la Commission Européenne de délivrer le statut de médicament orphelin pour VAR002 pour le traitement de l’Amaurose congénitale de Leber (LCA) et la dystrophie cônes bâtonnets (CRD). La décision est fondée sur l’opinion positive donnée par le Comité des Produits Médicaments Orphelins (COMP) de l’Agence Européenne du Médicament (EMA).

L’obtention de ce statut de médicament Orphelin (ODD) représente une étape importante pour le développement de VAR002, renforçant ainsi sa position de leader mondial pour le traitement des maladies rétiniennes liées au facteur CRX

« Avec VAR002, nous avons la possibilité d’apporter une vraie solution aux patients porteurs de mutations CRX dominantes. Nous sommes enthousiastes à l’idée d’aller vers l’essai clinique » commente Jérôme ROGER, manager du projet. « Notre stratégie thérapeutique vise en premier lieu les LCA, CRD et RP (rétinite pigmentaire) associées aux mutations sur CRX mais également potentiellement d’autres dystrophies rétiniennes liées à des mutations sur d’autres gênes sur lesquels la capacité neuroprotectrice de VAR002 a été démontrée. Les résultats positifs obtenus à partir des études précliniques de VAR002 ont démontré son efficacité et un effet non toxique à la dose que nous avons arrêtée ».

Denis CAYET, CEO de Variant, « Avec ces deux ODD et le brevet sur VAR002, VARIANT a installé une protection solide de son savoir-faire sur les facteurs de transcription rétiniens. Nous sommes maintenant prêts pour apporter une solution aux porteurs d’une mutation sur le gène CRX. Et cette nouvelle perspective me ravit ! »

https://www.variant.paris/

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