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Elle a rendu sa décision le 2 septembre, après l’avis favorable de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé sur sa présomption de rapport bénéfice-risque. Ce médicament, qui ne dispose pas encore d’une autorisation de mise sur le marché, pourrait apporter une solution pour de nombreuses patientes.

En France, le cancer du sein triple négatif (TNBC) est le sous-type de cancer du sein le moins fréquent mais représente environ 15 % des cas, soit environ 9 000 personnes chaque année. Or les options thérapeutiques pour le traiter sont rares et souvent peu efficaces.

Un traitement par anticorps conjugué à une chimiothérapie, le Trodelvy sacituzumab govitecan du laboratoire Gilead est déjà accessible dans le cadre d’autorisation temporaire d’utilisation nominative depuis le 4 novembre 2020 et d’autorisation d’accès compassionnel depuis le 1er juillet 2021, pour un nombre limité de patientes présentant un cancer du sein triple négatif métastatique ayant précédemment reçu au moins 2 lignes de traitement en situation avancée ou métastatique ; ces dispositions ne suffisent pas à couvrir les besoins de toutes les patientes. Ce médicament ne bénéficiant pas encore d’une autorisation de mise sur le marché en France dans cette indication, le laboratoire a déposé une demande d’accès précoce dans l’indication « traitement en monothérapie des patients adultes, ayant un cancer du sein triple négatif non résécable ou métastatique, ayant reçu préalablement 2 lignes de traitement systémique ou plus, comprenant au moins l’une d’entre elles au stade avancé ».

Dans ce cadre, l’ANSM a rendu le 24 août dernier un avis favorable sur la présomption d’efficacité et de sécurité du médicament dans cette indication et, aujourd’hui, la HAS autorise l’accès précoce du Trodelvy aux patients concernés.

Une option thérapeutique qui apporte un gain absolu de 4 mois de survie

Le Trodelvy représente une nouvelle option de traitement du cancer du sein triple négatif métastatique pour les patientes chez qui 2 lignes de traitement systémiques ou plus (dont au moins une mise en œuvre au stade avancé de la maladie) n’ont pas fonctionné.

Les données d’efficacité et de tolérance mettent en lumière un gain absolu de survie de près de 4 mois. Ces éléments sont issus des résultats de l’étude IMMU-132-05 (étude ASCENT) de phase III randomisée, qui a comparé l’efficacité et la tolérance du Trodelvy par rapport à une chimiothérapie (eribuline, capecitabine, gemcitabine ou vinorelbine). Dans cette étude, la médiane de survie sans progression dans la population sans métastases cérébrales observée (critère de jugement principal) a été de 5,6 mois dans le groupe comprenant le Trodelvy versus 1,7 mois avec une chimiothérapie.

Le Trodelvy remplit pleinement les 4 critères nécessaires pour obtenir une autorisation d’accès précoce :

 Le Trodelvy est destiné à traiter une maladie grave et invalidante. Le cancer du sein triple négatif est une maladie mortelle avec une survie globale médiane de 14 mois et demi et un taux de survie à 5 ans de 11,3%. De plus, il s’agit d’une maladie invalidante avec un impact majeur sur la vie sociale, affective, familiale et professionnelle liés notamment aux douleurs, à la dégradation de l’état général, à la fatigue chronique, à la dépression et à la perte d’autonomie.

 Il n’existe pas d’autres traitements appropriés dans l’indication retenue pour le Trodelvy.

 La HAS considère par ailleurs que la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée puisqu’il s’agit d’un traitement spécifique du cancer à visée curative pour une maladie dont le pronostic vital au stade avancé est engagé à court terme.

 Le Trodelvy, dans l’indication considérée, est susceptible d’être innovant car il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge de la maladie apportant un changement substantiel d’efficacité aux patientes et le médicament dispose d’un plan de développement adapté.

La HAS accorde une autorisation d’accès précoce du Trodelvy pour un an, ce qui implique une mise à disposition du traitement par le laboratoire dans les deux mois. La durée de cette autorisation d’accès précoce devrait permettre de répondre aux besoins de l’ensemble des patientes concernées en attendant l’aboutissement de la procédure d’obtention d’une autorisation de mise sur le marché.

https://www.has-sante.fr/