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uniQure élargit ainsi son portefeuille de thérapies géniques innovantes ciblant les troubles neurologiques.

Cette acquisition renforce le leadership mondial d’uniQure dans le développement de thérapies géniques utilisant la technologie des miARN.

Le programme cible une population importante d’environ 1,3 million de patients souffrant d’épilepsie du lobe temporal (ELT) aux États-Unis et en Europe dont environ 800 000 patients sont réfractaires aux traitements actuels.

Les premières données de preuve de concept dans le modèle préclinique ainsi que dans des résections chirurgicales d’hippocampe de patients pharmaco-résistants souffrant d’ELT montrent une suppression nette des crises d’épilepsie chroniques spontanées et récurrentes.

uniQure N.V., une société leader en thérapie génique ciblant des pathologies à fort besoin médical, annonce avoir conclu un accord définitif pour acquérir Corlieve Therapeutics et son programme principal, renommé AMT-260, pour traiter l’épilepsie du lobe temporal, la forme d’épilepsie la plus fréquente chez l’adulte.

Le programme principal de Corlieve utilise la technologie des miRNA pour diminuer de manière sélective l’expression des récepteurs du glutamate de type kainate exprimés de manière aberrante dans l’hippocampe des patients atteints d’ELT. L’ELT affecte environ 1,3 millions de personnes aux Etats-Unis et en Europe, dont environ 800 000 patients réfractaires, dont les crises ne sont pas contrôlées avec les traitements actuellement approuvés. Ces patients présentent une comorbidité accrue, une surmortalité et une qualité de vie détériorée.

AMT-260 a initialement été développé par Corlieve en collaboration avec ses co-fondateurs scientifiques, le Dr. Christophe Mulle, Directeur de Recherche CNRS à l’institut Interdisciplinaire de Neurosciences (IINS, CNRS, Université de Bordeaux) et le Dr. Valérie Crépel, Directrice de Recherche Inserm à l’Institut de Neurobiologie de la Méditerranée (INMED, Inserm & Université d’Aix-Marseille Université) et REGENXBIO Inc. Les Drs V. Crépel et C. Mulle poursuivront leurs collaborations avec uniQure.

« L’acquisition de Corlieve offre une opportunité extraordinaire de transformer la vie de centaines de milliers de patients souffrant d’épilepsie et s’accorde parfaitement avec notre ambition de répondre aux pathologies à fort besoin médical, affectant des larges populations, pouvant être traitées par une approche de thérapie génique et ciblant le système nerveux central ou le foie » a déclaré Matt Kapusta, CEO d’uniQure. “Le travail révolutionnaire de l’équipe de Corlieve, en collaboration avec les co-fondateurs scientifiques le Dr. V. Crépel et le Dr. C. Mulle, a conduit à des résultats d’efficacité préclinique extrêmement convaincants dans des modèles d’épilepsie du lobe temporal. Nous sommes heureux d’accueillir l’équipe Corlieve au sein d’uniQure pour unir nos forces et faire progresser cette thérapie novatrice et l’amener chez le patient ».

« Je suis très fier de ce que Corlieve a accompli en si peu de temps. Grâce à l’engagement de notre équipe et la collaboration avec nos partenaires, nous avons créé une approche de thérapie génique novatrice pour les patients atteints d’épilepsie du lobe temporal à partir d’une stratégie thérapeutique découverte et décrite par nos partenaires académiques » a déclaré Richard Porter, CEO et fondateur de Corlieve. “En tant que leader dans le domaine de la thérapie génique délivrant des miARN pour les pathologies du système nerveux central, uniQure est le partenaire idéal pour Corlieve, et nous sommes impatients de travailler ensemble pour mettre rapidement notre programme en clinique au profit des patients que nous souhaitons servir ».

A la clôture de la transaction, Richard Porter sera nommé directeur général de la filiale Corlieve au sein d’uniQure.

« En tant qu’investisseur fondateur, nous sommes ravis de voir que la recherche translationnelle menée par Corlieve soit si rapidement reconnue par uniQure. Cette réussite renforce encore notre engagement à créer des entreprises reposant sur des partenariats entre les institutions académiques et l’industrie » a commenté Vanessa Malier, Managing Partner de Kurma Partners et Présidente du Conseil d’Administration de Corlieve.

Eléments sur la transaction

Aux termes de l’accord, uniQure versera 46,3 millions d’euros à la clôture de la transaction.

Les actionnaires de Corlieve sont éligibles à des paiements supplémentaires, pour un montant pouvant atteindre 43,7 millions d’euros en paiements échelonnés pendant les phases de développement jusqu’à la phase I/II et des versements de 160 millions d’euros pour les phase III et approbations d’AMT-260 aux Etats-Unis et en Europe ; un maximum de 25% de ces paiements supplémentaires pourra être payé en titres d’uniQure.

Corlieve a un accord de licence et de collaboration avec REGENXBIO qui comprend une licence exclusive sur AAV9 pour la cible génétique spécifique d’AMT-260. REGENXBIO est un actionnaire de Corlieve et percevra des paiements liés aux étapes de développement d’AMT-260 ainsi que des redevances.

La transaction a été approuvée par les conseils d’administration d’uniQure et de Corlieve. Elle ne nécessite pas l’approbation des actionnaires d’uniQure. La transaction est soumise aux conditions usuelles de réalisation et devrait être finalisée au début du troisième trimestre 2021.

SBV Leerink LLC a été conseil financier et Morgan Lewis le conseil juridique d’uniQure. McDermott Will & Emery été le conseil juridique de Corlieve.

http://www.uniqure.com/