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Variant, une société dédiée au développement de traitements innovants pour les maladies héréditaires oculaires, confirme sa position d’acteur majeur dans le domaine du traitement des rétinopathies avec son produit VAR002 une thérapie génique innovante à base de vecteurs AAV par la publication de sa demande internationale de brevet publiée sous le numéro WO2020/182722.
Ce brevet protégera ce nouveau produit de thérapie génique pour traiter principalement les patients présentant des mutations dominantes sur le gène CRX, des altérations génétiques conduisant à un groupe de dystrophies rétiniennes progressives telles que l’amaurose congénitale de Leber (LCA), la dystrophie cône-batonnet (CORD) et la rétinite pigmentaire (RP).
« Nous sommes prêts à commencer une étude de toxicologie suivie d’un essai clinique de phase I/II après les premiers signes d’efficacité préclinique démontrés dans différents modèles in vivo et in vitro. VAR002 a un fort potentiel de développement pour répondre aux besoins des patients porteurs de mutations CRX dominantes », commente Jérôme ROGER, le chef de projet. Notre objectif est de surexprimer CRX dans les photorécepteurs pour compenser l’effet délétère de la forme mutée de CRX. Notre stratégie devrait cibler une grande majorité des mutations CRX, indépendamment des pathologies associée sous les noms LCA, CORD ou RP. Les résultats positifs des études précliniques de VAR002 ont montré l’efficacité et un bon profil d’innocuité à la dose définie. Ces études ont déterminé la dose optimale pour les futures études toxicologiques en vue d’un essai clinique de phase1/2.
Denis CAYET, CEO de Variant, « Nous sommes maintenant en discussion pour avancer en clinique. Si nous trouvons rapidement un solide partenaire rodé aux essais cliniques dans l’ophtalmologie, nous devrions être en mesure d’apporter une belle nouvelle solution à de nombreux patients ».
VAR002 est un vecteur viral adéno-associé recombinant (rAAV) développé pour traiter les maladies de l’amaurose congénitale de Leber (LCA), la dystrophie cône-bâtonnet (CORD) et la rétinite pigmentaire (RP) causées par la présence d’une mutation dans le gène CRX. Cette thérapie de remplacement génique fournit une copie non mutée du gène CRX humain pour remplacer le gène défectueux, induisant l’expression d’une protéine CRX fonctionnelle dans les photorécepteurs. VAR002 est injecté directement dans l’espace sous rétinien. Cela déclenche l’expression du transgène dans les bâtonnets et les cônes.
