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NeuroLead, qui combine les dernières innovations en neurosciences et en intelligence artificielle, est une plateforme de génération de nouveaux candidats médicaments à partir d’un concept unique, le ciblage thérapeutique des interactions entre cellules gliales et neuronales. En appliquant Neurolead à l’autophagie et aux formes neurologiques des maladies lysosomales, Theranexus poursuit ses recherches sur un axe thérapeutique d’intérêt majeur, présentant de forts enjeux médico-économiques.

Le point commun des maladies lysosomales est une déficience génétique induisant un défaut de fonctionnement des lysosomes - organelles cellulaires responsable de la dégradation de nombreuses biomolécules. Avec le candidat médicament BBDF-101 dans la maladie de Batten, Theranexus travaille déjà sur une forme juvénile de maladie lysosomale qui est caractérisée par l’accumulation de lipoprotéines dans le cerveau.

La plateforme NeuroLead a d’ores-et-déjà permis de développer et de valider divers modèles cellulaires d’étude de l’autophagie, le processus biologique de recyclage des biomolécules par les lysosomes. Theranexus a ainsi identifié, par criblage, diverses structures de médicaments capables d’agir, par diverses voies, sur l’autophagie cellulaire et la fonction du lysosome. Ces travaux sont également renforcés par des approches complémentaires in silico, mêlant intelligence artificielle et recherche dans des bases de données massives, et offrant une meilleure caractérisation des classes de structures identifiés.

« Les résultats de ces recherches, reposant sur l’utilisation de nos modèles d’interactions entre neurones et astrocytes dans un contexte pathologique, ouvrent de nouvelles pistes de découvertes de médicaments modulant l’autophagie. Ces travaux vont nous permettre de renforcer le potentiel de valeur industrielle de notre plateforme pour apporter des solutions adaptées aux forts besoins des nombreux patients atteints de maladies lysosomales. » précise Mathieu Charvériat, Directeur scientifique de Theranexus.

« Il existe 50 variétés de maladies lysosomales qui touchent plus de 3 000 adultes et enfants en France. 150 nouveaux cas sont diagnostiqués chaque année. Ces maladies entraînent l’apparition de lésions au niveau de différents organes : os, cœur, poumons, foie, rate, cerveau... provoquant des troubles particulièrement graves et irréversibles. Aujourd’hui, il existe seulement 14 traitements de pointe en France pour 11 maladies lysosomales ce qui est très insuffisant sachant que ces maladies entraînent très souvent des polyhandicaps et engagent le pronostic vital. Nous avons un réel besoin de nouveaux traitements pour vaincre ces maladies. » ajoute Stéphane Antolin, président de l’Association Vaincre les Maladies Lysosomales.

https://www.theranexus.com/