La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé une procédure accélérée (Fast Track Designation) au rilzabrutinib, un inhibiteur expérimental de la tyrosine kinase de Bruton (BTK) par voie orale, qui a le potentiel de devenir le premier inhibiteur de la BTK pour le traitement de la thrombocytopénie immune. Les résultats positifs d’une étude de phase I/II viennent en outre de motiver le lancement d’une étude de phase III dans le but d’évaluer le rilzabrutinib dans le traitement de la thrombocytopénie immune. La FDA a accordé le statut de médicament orphelin au rilzabrutinib en octobre 2018 pour le traitement de cette maladie.
« En octroyant cette procédure accélérée au rilzabrutinib, un candidat expérimental pour le traitement de la thrombocytopénie immune, la FDA reconnaît à ce médicament le potentiel d’améliorer sensiblement les résultats cliniques des patients atteints de cette maladie invalidante. Il s’agit d’une reconnaissance importante, d’autant plus que nous venons de lancer un essai clinique de phase III. », a précisé Dolca Thomas, Chief Medical Officer de Principia, une entreprise Sanofi. « La procédure accélérée a pour but de faciliter le développement et d’accélérer l’examen de médicaments expérimentaux ayant le potentiel de répondre à des besoins médicaux insatisfaits et de traiter des maladies graves ou potentiellement mortelles »
La procédure accélérée (Fast Track Designation) est un dispositif de la FDA qui permet de faciliter le développement et d’accélérer l’évaluation des médicaments destinés au traitement de maladies graves ou potentiellement mortelles et permettant de répondre à des besoins médicaux insatisfaits. La FDA a créé ce dispositif pour accélérer la mise à disposition de nouveaux médicaments importants aux patients. Il s’applique à un large éventail de maladies graves et peut conduire, sous réserve de certains critères, à une approbation accélérée (Accelerated Approval) et à un examen prioritaire (Priority Review).
La thrombocytopénie immune est une affection auto-immune qui se caractérise par une diminution de la survie des plaquettes et une perturbation de la production plaquettaire entrainant une thrombocytopénie, une prédisposition aux saignements et une détérioration de la qualité de vie des patients. Chez les patients en rechute ou réfractaires aux corticoïdes, les médicaments permettant d’obtenir une rémission rapide et durable de la maladie font encore défaut.
Le rilzabrutinib inhibiteur covalent réversible de la tyrosine kinase de Bruton (BTK) par voie orale étudié pour le traitement de maladies d’origine immunitaire. La BTK intervient dans les réponses immunitaires innées et adaptatives, en plus d’être une molécule de signalisation dans les maladies immunitaires. Les données relatives au rilzabrutinib montrent que cette molécule a la capacité de bloquer les cellules immunitaires inflammatoires, d’éliminer la signalisation d’auto-anticorps destructeurs et d’empêcher la production de nouveaux auto-anticorps, sans épuiser les lymphocytes B. Le rilzabrutinib a le potentiel de cibler la pathogénèse sous-jacente de la maladie sans altération démontrée de l’agrégation plaquettaire. L’importance clinique de ces mécanismes fait actuellement l’objet d’études et aucune autorité réglementaire n’a encore évalué les profils de sécurité et d’efficacité de ce médicament.