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L’avalglucosidase alpha, une enzymothérapie substitutive expérimentale pour les patients atteints de la maladie de Pompe, vient de franchir une première étape réglementaire importante.
La maladie de Pompe affecte environ 50 000 personnes dans le monde.
La soumission repose sur les données positives de deux essais ayant inclus à la fois des patients porteurs de la forme infantile et de la forme tardive de la maladie.
Son approbation réglementaire en Europe devrait intervenir dans le courant du deuxième semestre de 2021.
Cette étape est l’aboutissement de plus de 20 ans d’engagement de la part de Sanofi en faveur des patients atteints de la maladie de Pompe.
L’avalglucosidase alpha obtient le statut de « Médicament innovant prometteur » au Royaume-Uni, une désignation qui s’ajoute à celle de « Traitement innovant » obtenue en début d’année aux États-Unis.
L’Agence européenne des médicaments (EMA) a accepté d’examiner la demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) de l’avalglucosidase alpha, pour le traitement enzymatique substitutif à long terme des patients atteints de la maladie de Pompe (déficit en alpha-glucosidase acide). L’avalglucosidase alpha est une enzymothérapie substitutive expérimentale qui, si elle est approuvée, pourrait devenir un nouveau traitement de référence de la maladie de Pompe.
La maladie de Pompe est maladie musculaire dégénérative rare qui peut compromettre la capacité à se mouvoir et à respirer. Elle touche environ 50 000 personnes dans le monde selon les estimations et peut se manifester à tout âge, pendant l’enfance comme à l’âge adulte.
La demande d’AMM repose sur les données positives de deux essais cliniques :
L’essai pivot de phase III COMET, en double aveugle, contrôlé par comparateur, qui a évalué les profils de sécurité et d’efficacité de l’avalglucosidase alpha comparativement à l’alglucosidase alpha (le traitement de référence) chez des patients présentant une forme tardive de la maladie de Pompe. Les résultats de cet essai ont été présentés dans le cadre d’une session scientifique virtuelle organisée par Sanofi en juin 2020. * L’essai de phase II mini-COMET, qui a évalué la sécurité et l’efficacité exploratoire de l’avalglucosidase alpha chez des patients porteurs de la forme infantile de la maladie de Pompe traités antérieurement par alglucosidase alpha. Les résultats de cet essai ont été présentés au WORLDSymposium en février 2020.
La maladie de Pompe est une maladie génétique causée par l’absence ou le fonctionnement anormal de l’enzyme lysosomale alpha-glucosidase acide (GAA), ce qui entraîne l’accumulation de sucres complexes (glycogène) dans les cellules musculaires de l’organisme. L’accumulation de glycogène provoque des dommages irréversibles aux muscles, en particulier aux muscles respiratoires, comme le diaphragme qui soutient les poumons, et à d’autres muscles du squelette intervenant dans la mobilité. L’avalglucosidase alpha est conçue pour améliorer le transport de l’enzyme GAA dans le lysosome des cellules musculaires afin de dégrader le glycogène et de remédier à la gêne respiratoire ainsi qu’à la perte de force et de fonction musculaires (c’est-à-dire, la mobilité), deux des principales manifestations de la maladie de Pompe.
L’Agence des médicaments et produits de santé (Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency) du Royaume-Uni a accordé la désignation de « Médicament innovant prometteur » (Promising Innovative Medicine) à l’avalglucosidase alpha, ce qui donne à penser que ce traitement expérimental pourrait prétendre au programme d’accès précoce aux médicaments (Early Access to Medicines Scheme) du Royaume-Unii.
La Food and Drug Administration des États-Unis a accordé la désignation de « Traitement innovant » (Breakthrough Therapy) et un examen accéléré à l’avalglucosidase alpha.
Pour réduire l’accumulation de glycogène caractéristique de la maladie de Pompe, il faut transporter l’enzyme GAA manquante dans le lysosome des cellules musculaires. Les recherches menées par Sanofi se sont concentrées sur l’amélioration du transport de la GAA dans le lysosome des cellules musculaires en ciblant le récepteur du mannose–6–phosphate (M6P), qui joue un rôle clé dans le transport de la GAA.
L’avalglucosidase alpha contient environ 15 fois plus de M6P que l’alglucosidase alpha et a pour but d’améliorer la capture de l’enzyme par les cellules et l’élimination du glycogène dans les tissus ciblesii. La pertinence clinique de cette différence n’a pas encore été confirmée.
L’avalglucosidase alpha fait actuellement l’objet d’études cliniques et aucun organisme de réglementation n’a encore évalué ses profils de sécurité et d’efficacité.
